三项临床案例:证明干细胞移植治疗系统硬化症的

多发性硬化症 (MS) 是一种影响中枢神经系统的自身免疫性脱髓鞘疾病。当免疫系统异常攻击神经细胞周围的髓鞘时，会引起炎症和随之而来的损伤.这种损伤会导致各种症状，包括肌肉无力、疲劳和视力障碍，并最终导致残疾。它通常发生在20-40岁之间，成为年轻人非创伤性残疾的主要原因。

但在严重且进展迅速的 SSc 患者中，由于肺、心、肾等重要器官系统受累，治疗药物有限，5年死亡率可高达30%～50%。在如此严重的患者中，造血干细胞移植（HSCT）治疗作为一种新的替代治疗方法近年来受到越来越多的关注。

自体造血干细胞移植治疗 SSc 的临床研究

在重度 SSc 患者中，早期欧洲和北美的 I~II 期临床研究表明，自体造血干细胞移植（aHSCT）可以使皮肤和肺纤维化快速持久地消失，并改善身体的功能状态，这些研究为 HSCT 治疗快速进展和难治性 SSc 患者奠定了基础。

过去10年，三项具有里程碑意义的临床研究再次提升了aHSCT在重度SSc治疗中的地位。

临床案例 1： 2011 年，Burt 等人。发表在《柳叶刀》上的一项比较 aHSCT 和 CTX 治疗的 II 期临床研究 (ASSIST) 结果显示，在参与研究的 19 名患者中，所有接受 HSCT 的 10 名患者在随访 12 个月后均有所改善，而 9接受 CTX 的患者出现疾病进展。与基线相比，HSCT组患者改良Rodnan皮肤评分（mRSS）和用力肺活量（FVC）持续改善。

临床案例二：2014 年 vanLaar 等人的 aHSCT 国际 SSc (ASTIS) 多中心随机 III 期试验，在156 在弥漫性皮肤 SSc (dcSSc) 患者中，79 名患者接受了 HSCT，77 名患者接受了每月静脉注射 CTX。结果显示，在dcSSc患者中，aHSCT组皮肤mRSS、FVC、总肺活量和总肺活量的功能状态明显改善。

临床案例三：2018在 Sullivan 等人的 II 期临床研究 (SCOT) 中。在Sc患者的治疗中，aHSCT组36例，CTX治疗组39例。

结果显示，aHSCT组54个月的无事件生存率为79%，CTX治疗组为50%，aHSCT组为74%在 72 个月时。治疗组为 47%。 aHSCT 组的治疗相关死亡率在 54 个月时为 3%，在 72 个月时为 6%，而 CTX 组为 0，表明 aHSCT 对 SSc 患者具有长期益处，包括改善无事件生存率和总生存时间表明 HSCT 在治疗 SSc 方面具有巨大潜力。

aHSCT治疗SSc的机制

造血干细胞通过自身的免疫调节特性、修复功能以及通过分泌一系列复杂的神经营养因子来保护神经功能而发挥作用，其中造血干细胞干细胞 药物的神经保护功能和免疫抑制作用是治疗多发性硬化症最重要的两种机制。

综上所述，aHSCT治疗进展快、预后差的SSc具有明显的潜力和优势，包括明显改善皮损、改善FVC、总肺活量和功能状态，提高无事件生存率和总生存率。相信随着科技的发展，干细胞在多发性硬化症治疗中的实际临床应用不会太远。

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