信念医药血友病B基因治疗在研药物临床研究成果

关于血友病

血友病作为一种遗传性出血疾病，主要由凝血因子VIII或IX基因突变引起。自发出血可能是由于患者凝血因子VIII活性显著降低(FVIII:C，血友病A)或因子IX活性显著降低(FIX:C，血友病B)导致，关节和肌肉反复出血可导致终身残疾。如今，预防和按需使用凝血因子替代疗法仍然是血友病的标准临床治疗。患者需要终生反复注射血浆源性或重组凝血因子以维持凝血功能。因此，开发能够治愈血友病的药物是世界科学家不懈追求的目标，其中基因治疗成为治疗血友病的尖端新技术。

关于信念医药

BBM-H901注射液。完成中位58（IQR:）周随访，FIX:C凝血因子达到平均36./dl。与国际同类研究相比，BBM-H901注射液起效迅速，载体衍生FIX: C在基因治疗后24h内即可表达，1周时达到57. IU/dl（均值±SD），并在中位5（1,6）周时达到FIX:最高值64./dl（均值±SD）。

目前，亚洲首个单次静脉给药的血友病B基因治疗在研药物（BBM-H901注射液）的临床研究结果，已成功发表于国际血液学权威期刊《柳叶刀-血液病学》（The Lancet Haematology）。

图1：BBM-H901衍生FIX:C长期表达水平

综上所述，BBM-H901注射液已经在中国人群中证实了其安全性和有效性，实现了血友病B的长期治疗，缓解了相关并发症的发生，显著增加了患者获益。BBM-H901的临床研究成果，将为今后系统给药基因治疗药物临床应用提供可靠的基础和理论支持，对于推动中国基因治疗药物研发和临床转化具有重要的指导意义。

信念医药成立于2016年，是一家立足全球的创新生物医药公司，专注于开发以腺相关病毒（Adeno-associated virus, AAV)为载体的创新型基因疗法，已成为全球领先的覆盖早期研究到商业生产的基因治疗一体化开发平台。信念医药旨在为基因缺陷遗传疾病、老年退行性疾病以及其它重大恶性疾病提供更加有效、安全的疗法。信念医药的研发和生产实力获得顶尖投资机构及企业的认可，公司已在中国上海、香港、北京和苏州以及美国北卡罗纳州设立了办公室或研发、生产中心。

“BBM-H901研究是中国乃至亚洲首个利用肝靶向AAV载体治疗血友病B的临床研究，该治疗策略的安全性、长期有效、以及显著缓解相关并发症都得到了证实，必将为今后系统给药基因治疗药物临床应用提供可靠的基础和理论支持，对于推动我国基因治疗药物研发和临床转化具有重要的指导意义。”中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）副所院长张磊教授表示。

图2：BBM-H901注射液给患者带来了显著临床获益

经治疗后，BBM-H901给患者带来了显著临床获益。患者中位年化出血率从12次减少至0次；中位靶关节数从1.5个减少至0个；中位FIX药物输注次数从53.5次减少至0次。此外，BBM-H901也展现出良好的安全性，整个随访过程中无3-4级不良事件（AE）发生。

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