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临床药物治疗杂志

1300万一针“史上最贵药”获批临床 治疗SMA只需一

近日,中国药监局药品审评中心公示,诺华在中国递交的临床试验申请,已获得临床试验默示许可。这一款药物是治疗脊髓性肌萎缩的AAV基因治疗药物Zolgensma,一针212.5万美元(折合人民币约1348万元),被称为“史上最贵药物”。

此前2021年10月21日,该药物所提交的临床试验申请获得受理。这种药可以治疗SMA,这是一种运动神经元性疾病,有致病基因可以遗传。患者只需接受一次静脉注射,就能实现长期缓解甚至治愈。

由于价格太高,普通人根本买不起这样的药!于是,就有人批评诺华不尊重生命,是以孩子的生命做要挟,这是一种定价失控的行为。而诺华回应称,这种疗法的费用,比目前做移植手术的都要便宜。

有专业人士称,其实,最有效的预防方法便是婚检、孕检以及产检。针对所有备孕和怀孕的人群,进行脊髓性肌萎缩症基因检测。医生和家属都清楚,SMA患者是非常的难护理,患者的全身关节慢慢地会变形或者萎缩,最后连呼吸都将成为问题。家属十分希望特效药物能出现,这样患者才能得救,家庭才有希望。如今有药可用,家庭收入却在罕见病面前也成为一大难题。

有网友称,当初省下几百块钱的产前检查费用,现在要多花上千倍来收拾这个残局。应该把这样的作为反面例子大力宣传,让所有的孕妇都来做产前检查,这才是避免此类事情发生的合理方案。

中国医学界的科学家,生物学家还要进一步努力研发,西方国家能够研制出来的药物,我们中国的科学家也应当能够研发,很多治疗疾病的一些特效药物,全部来自西方,为什么中国的医学科学治病的药物而滞后呢?值得我们深思……

每年,中国对科学的研发投入是巨大的。产出的效果又有几何呢? 投入与产出的比例关系不成正比! 端正态度,虚心求教,把精力用在科研技术上,为国家的科研技术做出应有担当,应有的贡献,这才是一个科学家应有的职责,无愧于给予的任何的待遇,为国争光吧!

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