NMPA：鼓励儿童药品研发，满足临床用药需求

桐晖药业

10月11日，国家药监局药品评审中心发布了一则“多举措鼓励儿童用药研发生产——满足用药需求保障用药安全”的文稿，展示出国家对儿科药品研发、市场及监管等方面的高度关注。

文章详情如下：

第七次全国人口普查显示，我国0—14岁人口为25338万人，占总人口比例达17.95%，比2010年上升1.35个百分点。随着三孩政策的实施，我国儿童数量将不断增加。

儿童处于生长发育期，免疫系统尚未完善，患病率、就诊率、用药率比成人高。近年来，我国重视儿童用药供应保障工作，采取一系列措施鼓励儿童用药研发生产，缓解儿童药品短缺问题，保障儿童用药安全。

开通审评审批绿色通道

坚持以患儿为中心、以临床需求为导向，做到高标准、严要求、强服务，确保上市后的药品质量有保障

前不久，湖南一家药企研发的儿童用恩替卡韦颗粒获批上市，乙肝患儿有了专用药物。

“吃药靠掰，用量靠猜。”过去，不少乙肝患儿家长经常遇到这样的痛点。乙肝患儿缺乏专用药，只能按比例服用成人药片。但不同年龄阶段的患儿该服用多少，家长只能估算。恩替卡韦颗粒上市后，家长只需根据患儿的年龄，给孩子喂相应剂量即可，用药安全性也更有保障。

恩替卡韦颗粒快速获批上市得益于国家药监局开通的审评审批绿色通道。2019年8月，新修订的药品管理法明确规定，国家采取有效措施，鼓励儿童用药的研制和创新，支持开发符合儿童生理特征的儿童用药新品种、剂型和规格，对儿童用药予以优先审评审批。国家药监局不断完善儿童用药优先审评审批政策，开通儿童用药审评审批绿色通道，并建立专人专项协调督导的任务管理制度，提高审评审批效率。

“相比成人，儿童对药品安全要求更高。儿童用药需要专业审评、业务管理、技术支持、检查核查等环节密切配合。”国家药监局药审中心主任孔繁圃介绍，儿童用药审评审批绿色通道坚持以患儿为中心、以临床需求为导向，做到高标准、严要求、强服务，确保上市后的药品质量有保障。此外，审评审批系统将儿童用药项目设置特殊标识，并安排专人督导进度，确保按时限推进。

今年2月，国家药监局组织儿童用药审评工作组到国家儿童医学中心首都医科大学附属北京儿童医院调研，与临床医生、临床药师进行交流，了解儿童用药研发、使用和审评中的技术问题。5月，又到山东达因海洋生物制药股份有限公司，实地了解企业在儿童用药研发方面遇到的困难，并进行指导。孔繁圃说，加大与临床机构、研发企业的沟通交流，建立对话交流机制和合作机制，能为其提供技术支持和跟踪指导，进一步鼓励儿童用药研发。

“做好审评审批前服务，也能提升审评审批效率。”国家药监局药审中心化药临床一部部长杨志敏介绍，中心官网开通了儿童用药专栏，将儿童用药相关政策法规、指导原则等文件集中公开，方便研究机构和企业提前准备申请材料，提高通过效率。

审评审批效率的提升加速了儿童用药上市。国家药监局公布的数据显示，2020年，共批准儿童专用药和增加儿童应用的药品26个，同比增长36.8%，其中国产药品17个，增幅达到46.2%。今年，儿童用药批准品种数量继续保持增长势头。目前已有28个儿童用药获批上市，还有45个儿童专用药和21个增加儿童适应症或用法用量品种正在审评中，其中22个品种已经纳入优先审评审批序列。

加大研发生产力度

儿科医疗机构要提出需求，主动与科研机构、企业加强合作，形成“产学研用”的儿童用药研发生产体系

今年5月，湖北省宜昌市一家制药企业研发的咪达唑仑口服溶液获得国家药监局批准上市，填补了国内咪达唑仑口服溶液的空白，为广大患儿带来福音。该企业研发咪达唑仑口服溶液用时两年，耗资近1500万元。

咪达唑仑是一种镇静催眠药，主要用于患者麻醉前镇静、局部麻醉辅助、胃镜等内窥镜手术前的镇静，临床应用广泛。此前，我国医疗机构使用的都是注射用咪达唑仑。在术前使用，不少患儿因恐惧打针而拒绝，甚至哭闹，影响手术进度。咪达唑仑口服溶液加入了矫味剂，味道不错，患儿愿意服用，起到了与注射咪达唑仑同样的效果。

“儿童用药依然面临品种少、专用剂型和规格少、供应量不足等问题。”北京儿童医院药学部主任王晓玲说，儿童不是缩小版的成人，由于身体尚未发育成熟，肝肾对药物的代谢能力和药品不良反应的耐受能力很低。长期过度服用或不当服用成人药物会对儿童身体造成不可逆影响。此外，成人药品大多带苦味，一些患儿不愿意服用，家长需想办法诱导，提高了服药难度。所以，研发各类儿童专用药和剂型很有必要。

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