罕见心肌病治疗药物维万心山东大幅降价，ATTR

齐鲁晚报·齐鲁壹点记者王小萌

6月28日，罕见心肌病治疗药物维万欣新价？ （氯芬酸软胶囊，Vyndamax?，61mg）在山东省上市。集中采购平台联网。齐鲁晚报齐鲁一点点记者注意到，大幅降价意味着患者每年的支付负担大大减轻。据了解，转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）是一种罕见且致命的心肌病。其发病机制在于不稳定转甲状腺素蛋白（TTR）异常解离和错误折叠形成淀粉，此类物质沉积在心肌间质中，长期进展可引起限制性心肌病和进行性心力衰竭。维万信？是世界上第一个也是唯一一个获批用于治疗 ATTR-CM 患者的口服药物，为该病患者的治疗带来了新的希望。

氯芬酸软胶囊给ATTR-CM患者带来福音

ATTR-CM是一种罕见的心肌病，容易与心力衰竭混淆，加上疾病意识不足。患者常因误诊、漏诊、延误诊治而错过最佳治疗时机。近年来，全国不同地区的医院相继诊断出该病。严重影响了患者的生活质量和生活。临床诊断后的平均生存时间仅为2至5年。

据悉，去年9月底，国家药品监督管理局批准了维万信？用于治疗成人野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病，以减少心血管死亡和心血管相关住院治疗。该创新药的获批上市，填补了我国此前在ATTR-CM治疗领域尚无有效药物的空白，改变了以往ATTR-CM无法治愈的困境，带来了延长的希望。患者的生活。

ATTR-CM不仅是一种致命的疾病，而且对患者的生理、心理和生活质量有严重的影响。在维万新获批之前，患者缺乏针对性的治疗方案。在临床上，只有对症治疗才能帮助患者缓解相应的症状，如心力衰竭、心房颤动等。在极少数情况下需要进行心脏和肝脏移植，但相应的经济负担沉重，且存在供体稀少、排斥风险高、患者难以耐受手术等缺点。

降价将大大减轻ATTR-CM患者用药的经济负担

罕见病一直是全人类面临的挑战。与其他疾病相比，罕见病与疾病识别相关，在诊断、治疗以及患者用药的可及性和可负担性等方面存在较大差距。

北京疼痛挑战慈善基金会主席王耀欧表示，罕见病患者在治疗过程中遇到的两大难题，一是无药可用，二是有药可用但他们负担不起。 “目前，罕见病有7000多种，其中只有300种有治疗药物，而且大部分在国内还没有上市。一方面，药物的可及性对罕见病的治疗具有重要意义。”另一方面，一些罕见病治疗药物无法获得，列入医保药物清单，罕见病患者及其家属难以负担高昂的药物费用，不得不放弃治疗。结尾。”王一欧希望在国家罕见病药物保护机制下，能够提高罕见病患者的药物可及性，改善他们的疾病状况，让他们有机会像正常人一样再次回馈社会，为社会创造更多价值。

山东维万欣新药价的实施，为更多的ATTR-CM患者减轻了用药负担。对比价格后，齐鲁晚报和齐鲁壹点记者发现，大幅降价意味着患者每年的支付负担大大减轻。山东的这一举措，确实让ATTR-CM患者负担得起。

罕见病诊疗和用药保障亟待提高社会意识。

齐鲁晚报·齐鲁记者了解到，山东一直重视治疗和保护罕见病群体。 2020年底，山东省医保局牵头发布《关于将部分罕见病特效药纳入我省大病保险范围的通知》。通知明确，将戈谢病、庞贝病、法布里病的特殊药物纳入山东省居民和职工大病保险特殊药物管理。药企救助、医疗救助、慈善救助等综合解决方案。

为了广大罕见病患者的健康，山东罕见心肌病治疗药物Vivaxin降价只是一个开始。据了解，Vivaxin将继续覆盖全国。

随着创新治疗药物的推出，国内ATTR-CM患者也能得到更好的治疗。同时，提高患者对ATTR-CM的认识也将是提高疾病诊治率的有效手段之一。希望通过多方共同努力，建立完善、覆盖面广的诊疗示范中心，建设多学科、快速诊疗的诊疗队伍，开展临床医生疾病教育科普活动，推动公众和患者进一步提高ATTR-CM的诊治率。

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