引进创新治疗药物，我国这种罕见病患者的生活

武田中国4月24日宣布瑞普佳（阿加糖酶α注射用浓溶液）正式上市，为用于确诊为法布雷病（α-半乳糖苷酶 A 缺乏症）患者的长期的人源性酶替代治疗，将为中国法布雷病患者提供更多的长期酶替代治疗选择。

在上市会上，武田中国同步宣布支持“酶好新生，驭光前行”法布雷病患者关爱计划。该计划由中国健康促进基金会、中国初级卫生保健基金会及无锡灵山慈善基金会共同参与，为中国法布雷患者提供从病例筛查、疾病管理及减轻疾病负担的全方位解决方案。

瑞普佳在中国正式上市

法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体贮积病，患者体内代谢产物三己糖酰基鞘脂醇（GL3）不能被裂解，在各组织和器官大量贮积，导致患者手脚通常有灼烧般的剧痛感，并伴有少汗、无汗和不散热等症状。随着病程进展，症状会逐渐加重并出现肾、心等器官病变，诸如严重的肾功能衰竭甚至是尿毒症，或脑卒中、心肌梗塞等心脑血管并发症，如得不到有效治疗将严重危及生命。2018年，我国将法布雷病列入首批罕见病目录。

酶替代疗法（ERT）是被国内外权威指南/共识推荐为法布雷病的标准疗法。该疗法通过特异性地补充患者体内缺乏的酶，减少患者细胞内GL3的沉积，有效减轻患者的肢端疼痛、胃肠道症状，改善心肌肥厚，稳定肾功能，从而改善患者的生活质量和预后。

上海交通大学医学院附属瑞金医院肾内科陈楠教授

“法布雷患者多数在青少年时期就开始出现症状，并随病程进展而逐渐加重。规范化、足剂量的早期酶替代疗法治疗对于患者病情的改善、严重并发症的预防都起着至关重要的作用。人源性酶替代疗法的引入，将为中国法布雷病患者提供更多的治疗选择。“上海交通大学医学院附属瑞金医院肾内科陈楠教授表示。

武田中国总裁单国洪先生

“武田在罕见病领域深耕多年，拥有强大的研发团队及丰富管线，在溶酶体疾病的疗法开发上有着深厚的历史传承。我们很高兴能够将瑞普佳（阿加糖酶α注射用浓溶液）加速引进中国市场，为更多的中国法布雷病患者带来治疗新希望。”武田中国总裁单国洪先生表示：“在加速引进创新产品的同时，武田将继续密切关注罕见病患者的实际需求，积极携手各方共同探索罕见病领域的诊治和保障解决方案，全方位实现患者关爱，为中国罕见病患者创造健康生活和美好未来。”

【记者】欧旭江

【作者】 欧旭江

健康生活圈

来源：南方+ - 创造更多价值

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