药学论文_早老样核纤层蛋白病治疗药物：lonafa

文章摘要:lonafarnib是一种法尼基转移酶抑制剂，可抑制早老蛋白的法尼基化以及早老蛋白和早老蛋白样蛋白在核内膜的积累。2020年11月，lonafarnib获美国食品和药物管理局批准，用于降低Hutchinson- Gilford综合征的死亡风险及治疗缺陷型早老样核纤层蛋白病；接受治疗的患者应年龄≥12个月，体表面积≥0.39 m²。临床试验表明lonafarnib可改善患者体重，增加骨密度，延长平均寿命，常见不良反应包括呕吐、腹泻、感染等。

文章关键词:

论文分类号:R969

上一篇：肿瘤学论文_肿瘤免疫检查点治疗及其药物递送策
下一篇：没有了